【据 《Hepatology》 2020年9月报道】题:口服万古霉素,熊去氧胆酸治疗或未治疗儿童原发性硬化性胆管炎:一项匹配分析(作者:Mark R Deneau等)
许多患有原发性硬化性胆管炎(PSC)的儿童接受口服万古霉素(OVT)或熊去氧胆酸(UDCA)治疗。关于这些药物是否能改善预后的数据非常少。
我们回顾性分析了儿童PSC联盟的数据。根据最接近的倾向评分,将接受OVT治疗的儿童、接受UDCA治疗的儿童与不接受治疗的观察组儿童按照1:1:1的比例配对,以确保相似的基线特征。
264例患者(各有88例接受OVT,UDCA或观察)的倾向评分相匹配,并且在人口统计学,表型,免疫抑制,基线生化和肝纤维化方面相似。经过一年的意向治疗分析后,三个组的结局指标均相似。在OVT,UDCA和未治疗组中,分别有53%,49%和52%(p = NS)的患者GGT正常化,分别有20%,13%和18%(p = NS)的患者肝纤维化阶段改善,分别有11%,29%和18 %(p = NS)的患者病情发生恶化,而且5年内需要肝移植的概率分别为21%,10%和12%(p = NS)。表型轻微、肝纤维化程度低的患者,预后较好。
我们提出了有史以来最大的PSC OVT结局描述,并将其与精心匹配的口服UDCA或未接受治疗的患者进行了比较。与观察组相比,OVT和UDCA组均未显示出预后的改善。患者以相似的速度发展为晚期肝病。生化的自发正常化在未接受治疗的儿童中很普遍,尤其是在大多数患有轻度表型和疾病早期的儿童中。需要安慰剂对照的治疗试验来确定儿童PSC的有效治疗方法。
摘译自:Mark R. Deneau, Cara Mack, Douglas Mogul, et,al. Oral vancomycin, ursodeoxycholic acid or no therapy for pediatric primary sclerosing cholangitis: a matched analysis. Hepatology 2020.
(吉林大学第一医院 苏洁 华瑞 报道)